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Chapitre 1 Item 3 - Le raisonnement et la décision en médecine. La médecine fondée sur des preuves (**//**evidence-based medicine**//**, EBM). La décision médicale partagée

P. Durieux and J. Labarère

  • Raisonnement et décision en médecine
  • Médecine fondée sur les preuves
  • Décision médicale partagée
  • Décision collégiale
  • Réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP)
  • Notions d'efficacité, effectivité, efficience, et utilité

Objectifs pédagogiques

  • Analyser les principes du raisonnement hypothético-déductif et de la décision contextualisée en médecine.
  • Décrire la démarche EBM ; en préciser les limites.
  • Apprécier dans chaque situation clinique, le poids respectif des trois types de données constituant une approche EBM.
  • Préciser la notion de niveau de preuve dans son raisonnement et sa décision.
  • Identifier les circonstances d'une décision médicale partagée avec le patient et son entourage.
  • Préciser les notions d'efficacité, d'efficience et d'utilité dans le raisonnement et la décision médicale.
  • Comprendre et apprendre la notion de discussion collégiale pour les prises de décision en situation de complexité et de limite des savoirs.

I Raisonnement et décision en médecine

A Définitions

1 Raisonnement médical

Le raisonnement médical désigne le processus cognitif qui consiste à résoudre un problème clinique en vue de décider de l'action, diagnostique ou thérapeutique, la plus appropriée dans un contexte spécifique. Le raisonnement médical nécessite de :

  • synthétiser les informations obtenues dans une situation clinique ;
  • confronter ces informations aux connaissances médicales :
  • collectives, de nature fondamentale (physiopathologie) ou appliquée (épidémiologie clinique) ;
  • individuelles issues de l'expérience personnelle ;
  • utiliser ces informations et les connaissances médicales pour prendre une décision.

2 Décision médicale

La décision médicale désigne l'acte intellectuel résultant du raisonnement médical et qui consiste à faire un choix entre deux ou plusieurs options concurrentes face une situation clinique donnée.

B Modes de raisonnement

Le raisonnement médical peut être analytique (processus hypothético-déductif), non analytique (procédant par reconnaissance de formes), ou mixte.

1 Raisonnement hypothético-déductif

Le processus hypothético-déductif est un mode de raisonnement médical analytique omniprésent qui procède par étapes successives (fig. 1.1). Fig. 1.1 : Approche analytique (raisonnement hypothético-déductif) et non analytique (reconnaissance immédiate) du raisonnement clinique. Source : figure adaptée par les auteurs de ce chapitre d'après Nendaz M. Medical education and quality of decision-making: Is there an evidence-based relationship ? Rev Med Intern 2011 ; 32 : 436-42.

Dans ce processus, les hypothèses diagnostiques sont générées très tôt (dès les premières minutes de la consultation) et en nombre limité (quatre ou cinq), à partir de la plainte initiale du patient, de quelques signes et du contexte. Elles orientent le recueil d'informations supplémentaires au cours de l'examen clinique : chaque hypothèse diagnostique guide les signes cliniques positifs et négatifs qui doivent être recherchés pour la confirmer ou l'infirmer. Ces nouvelles données cliniques sont interprétées en permanence pour juger si elles confirment, infirment ou sont non contributives pour l'hypothèse diagnostique. Il est possible que ces données cliniques génèrent d'autres hypothèses diagnostiques. Finalement, chaque hypothèse diagnostique est évaluée pour être retenue, écartée ou vérifiée par des examens complémentaires paracliniques.

Le processus hypothético-déductif est utilisé par tous les médecins (experts ou débutants) indépendamment de leur compétence diagnostique. Le niveau d'expertise diagnostique relève plus de la validité des hypothèses générées, de la pertinence des informations cliniques recueillies et de la justesse de leur interprétation que du processus de raisonnement en soi. En corollaire, la compétence diagnostique d'un clinicien qui utilise le mode de raisonnement hypothético-déductif varie d'un patient à l'autre.

2 Reconnaissance immédiate

Le processus hypothético-déductif ne suffit pas à lui seul à expliquer la compétence diagnostique d'un médecin. En effet, dans les situations typiques et simples, les observations cliniques sont immédiatement associées à une pathologie apprise ou rencontrée antérieurement. Le raisonnement médical n'implique alors pas la génération d'hypothèses diagnostiques mais procède par analogies : la reconnaissance immédiate se base sur l'existence de similarités entre le tableau clinique observé et les connaissances médicales personnelles. Le médecin dispose d'un répertoire de cas rencontrés dans son expérience, auquel il compare chaque nouveau patient pour lui associer un diagnostic. Il s'agit plus d'un repérage basé sur la mémoire à long terme que d'un raisonnement. Le périmètre de la reconnaissance immédiate progresse avec l'expérience du médecin et varie avec son domaine d'expertise. Le processus de reconnaissance immédiate existe aussi chez le médecin débutant qui s'appuie sur des automatismes acquis au cours de la formation initiale (par exemple, « un souffle cardiaque chez un patient fébrile évoque une endocardite »).

La reconnaissance immédiate est un processus non analytique, c'est-à-dire inconscient et automatique, donc non critiqué par le médecin. La reconnaissance immédiate est notamment sensible au phénomène d'attraction par les connaissances d'acquisition récente ou par un diagnostic qui a impressionné le médecin (le médecin tend à évoquer plus facilement un diagnostic qu'il a récemment étudié ou auquel il a été confronté).

3 Raisonnement mixte

En fonction de l'expérience du médecin, reconnaissance immédiate et processus hypothético-déductif sont associés à des degrés variables dans le raisonnement médical mis en œuvre face à une situation clinique donnée. La reconnaissance immédiate permet de générer des hypothèses diagnostiques qui sont ensuite testées dans le cadre d'un processus hypothético-déductif.

C Approche bayesienne

L'approche bayesienne conçoit la probabilité d'un diagnostic comme le résultat de la révision d'une probabilité formée a priori (ou pré-test) en une probabilité a posteriori (ou post-test) en fonction du résultat d'un test. Elle s'appuie sur le théorème de Bayes.

La notion de test doit être considérée au sens large, pouvant désigner non seulement un examen paraclinique d'imagerie ou de biologie, mais aussi une question anamnestique ou un signe clinique.

La probabilité pré-test correspond à la prévalence du diagnostic dans la population dont est issu le patient lorsqu'elle est connue. Elle peut aussi être estimée de manière implicite à partir de l'impression subjective du médecin ou de manière explicite à l'aide d'un modèle de prédiction clinique (encadré 1.1Encadré 1.1 Modèle de prédiction clinique

Un modèle de prédiction clinique est un modèle mathématique dérivé et validé à partir des données originales d'études d'épidémiologie clinique et destiné à assister le médecin dans sa décision médicale au lit du patient. Typiquement, il combine trois ou plusieurs prédicteurs parmi les caractéristiques démographiques, les antécédents et comorbidités, les signes cliniques, les paramètres biologiques ou les résultats d'examens d'imagerie facilement disponibles en routine, pour estimer la probabilité qu'un patient ait une pathologie donnée (modèle de prédiction diagnostique), réponde favorablement à un traitement (modèle de prédiction thérapeutique) ou développe un événement clinique (modèle de prédiction pronostique).

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).

Exemple : modèle de prédiction clinique simplifié de thrombose veineuse profonde

PrédicteurPoints*
Cancer évolutif (traitement en cours, ou dans les 6 mois précédents, ou palliatif)1
Paralysie, parésie, ou immobilisation récente des membres inférieurs1
Alitement récent de 3 jours ou plus, ou chirurgie majeure dans les 12 semaines précédentes nécessitant une anesthésie générale ou régionale1
Sensibilité localisée le long du réseau veineux profond1
Augmentation de volume de la totalité du membre inférieur1
Augmentation de la circonférence du mollet d'au moins 3 cm comparativement au membre inférieur asymptomatique (mesuré 10 cm au-dessous de la tubérosité tibiale)**1
Œdème prenant le godet limité au membre inférieur symptomatique1
Circulation veineuse collatérale superficielle (non variqueuse)1
Antécédent de thrombose veineuse profonde documenté1
Hypothèse alternative au moins aussi probable que le diagnostic de thrombose veineuse profonde− 2

* Le score est obtenu par addition des points correspondant aux variables présentes chez le patient. La probabilité de thrombose veineuse profonde prédite par le modèle est : élevée (53 %) pour un score supérieur ou égal à 3 ; modérée (17 %) pour un score égal à 1 ou 2 ; faible (5 %) pour un score inférieur ou égal à 0.** Chez les patients avec des symptômes bilatéraux, la variable est recueillie sur le membre inférieur le plus symptomatique.

Source : tableau adapté de Wells PS et al. Does this patient have deep vein thrombosis ? JAMA 2006 ; 295 : 199-207.La probabilité post-test désigne la probabilité révisée de diagnostic compte tenu du résultat du test. Elle est fonction de la probabilité pré-test et des caractéristiques informationnelles intrinsèques du test quantifiées par les rapports de vraisemblance (encadré 1.2Encadré 1.2 Approche bayesienne du raisonnement clinique

Les performances informationnelles d'un test sont évaluées par comparaison à une méthode de référence (gold standard) dans le cadre d'études transversales ou prospectives dédiées. Lorsqu'il n'existe pas de méthode de référence, on peut associer plusieurs tests au sein d'une stratégie de référence pour classer les sujets en « atteints de la maladie étudiée » versus « indemnes de la maladie étudiée ». Ces études permettent de dresser un tableau de contingence dont les cellules correspondent aux effectifs de sujets vrais positifs (VP), faux négatifs (FN), faux positifs (FP) et vrais négatifs (VN) :

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La sensibilité et la spécificité sont des performances « intrinsèques » du test car, classiquement, elles ne varient pas avec la prévalence ou la probabilité pré-test de la maladie étudiée (elles peuvent néanmoins varier avec la sévérité de la maladie ou avec le spectre des patients).

La sensibilité (Se) est la probabilité (P) conditionnelle que l'examen soit positif (T) si le sujet est atteint de la maladie (M) :

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La sensibilité est estimée par la proportion de vrais positifs parmi les sujets atteints de la maladie (vrais positifs et faux négatifs) dans l'échantillon d'étude :

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Un test très sensible est utile pour exclure le diagnostic de la maladie : un test de sensibilité égale à 1 (ou 100 %) n'a aucun faux négatif. Lorsqu'il est négatif, le sujet est indemne de la maladie. Il existe un moyen mnémotechnique pour se rappeler de cette propriété : SNOUT (pour SeNsitivity Negative rule OUT).

La spécificité (Sp) est la probabilité conditionnelle que l'examen soit négatif si le sujet est indemne de la maladie :

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La spécificité est estimée par la proportion de vrais négatifs parmi les sujets indemnes de la maladie (vrais négatifs et faux positifs) dans l'échantillon d'étude :

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Un test très spécifique est utile pour affirmer le diagnostic de la maladie : un test de spécificité égale à 1 (ou 100 %) n'a aucun faux positif. Lorsqu'il est positif, le sujet est atteint de la maladie étudiée. Le moyen mnémotechnique pour se rappeler de cette propriété est SPIN (pour SPecificity Positive rule IN).

Le rapport de vraisemblance d'un test positif (RV +) et le rapport de vraisemblance d'un test négatif (RV −) sont un autre mode d'expression des performances intrinsèques du test et peuvent se calculer à partir de la sensibilité et de la spécificité.

Le rapport de vraisemblance d'un test positif est égal au rapport de la probabilité que le test soit positif chez un sujet malade (la sensibilité) sur la probabilité que le test soit positif chez un sujet indemne de la maladie étudiée (1 moins la spécificité) :

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Il quantifie le risque relatif que le test soit positif chez un sujet malade par comparaison à un sujet indemne de la maladie étudiée. Ainsi, un RV + égal à 5 signifie que le test a 5 fois plus de chances d'être positif chez un sujet malade que chez un sujet indemne de la maladie.

Le rapport de vraisemblance d'un test négatif est égal au rapport de la probabilité que le test soit négatif chez un sujet malade (1 moins la sensibilité) sur la probabilité que le test soit négatif chez un sujet indemne de la maladie étudiée (la spécificité) :

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Il quantifie le risque relatif que le test soit négatif chez un sujet malade par comparaison à un sujet indemne de la maladie étudiée. Ainsi, un RV − égal à 0,20 signifie que le test a 5 fois plus de chances (car 0,20 = 1/5) d'être négatif chez les non-malades que chez les malades.

Classiquement, on considère qu'un test est informatif s'il possède un rapport de vraisemblance positif supérieur à 10 ou un rapport de vraisemblance négatif inférieur à 0,10. En fait, ces seuils sont à moduler en fonction du contexte et de l'existence ou non de tests alternatifs.

Les valeurs prédictives d'un test caractérisent les performances informationnelles du point de vue du clinicien confronté au résultat du test.

La valeur prédictive positive (VPP) est la probabilité conditionnelle que le sujet soit malade si le test est positif :

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La valeur prédictive positive est estimée par la proportion de vrais positifs parmi les sujets avec un test positif (vrais positifs et faux positifs) dans l'échantillon d'étude :

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La valeur prédictive négative (VPN) est la probabilité conditionnelle d'être indemne de la maladie si le test est négatif :

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La VPN est estimée par la proportion de vrais négatifs parmi les sujets avec un test négatif (vrais négatifs et faux négatifs) dans l'échantillon d'étude :

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Les valeurs prédictives d'un test sont qualifiées de caractéristiques informationnelles « extrinsèques » car elles dépendent à la fois des performances intrinsèques (sensibilité et spécificité) et du contexte d'utilisation (prévalence de la maladie) :

  • pour une même prévalence de la maladie, plus un test est sensible et meilleure est sa valeur prédictive négative (un résultat négatif conforte l'absence de maladie) et plus un test est spécifique et meilleure est sa valeur prédictive positive (un résultat positif conforte le diagnostic suspecté) ;
  • la valeur prédictive positive diminue et la valeur prédictive négative augmente quand le test diagnostique, initialement évalué dans un groupe de patients avec une prévalence de la maladie élevée, est appliqué ensuite à un groupe de patients avec une prévalence de la maladie plus faible.

En routine clinique, on ne dispose pas du classement du sujet par la méthode de référence mais uniquement du résultat du test, dont on sait qu'il est imparfait. Il est néanmoins possible de déduire la probabilité post-test de la maladie à partir des indices intrinsèques de l'examen, connaissant la probabilité pré-test de la maladie dans une situation donnée en utilisant une formule du théorème de Bayes :

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Basé sur cette formule, le nomogramme de Fagan indique graphiquement la probabilité post-test de la maladie à partir de la probabilité pré-test et des rapports de vraisemblance de l'examen (voir figure ci-dessous).

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).

Méthode ou stratégie de référence\\
Résultat du testMaladeNon-malade
PositifVPFP
NégatifFNVN

Nomogramme de Fagan.

En traçant une droite qui part de la probabilité pré-test estimée d'une maladie et passant par le rapport de vraisemblance de l'examen, on peut lire la probabilité post-test de la maladie. Les rapports de vraisemblance supérieurs à 1 sont utilisés pour la réponse d'un examen positif. Les rapports de vraisemblance inférieurs à 1 sont utilisés pour la réponse d'un examen négatif.

L'approche bayesienne indique comment le médecin devrait raisonner mais ne prétend pas décrire un mode de raisonnement naturel. Les médecins formés à la médecine fondée sur les preuves sont plus enclins à utiliser l'approche bayesienne pour interpréter le résultat d'un test. Néanmoins, une minorité de médecins utilisent l'approche bayesienne en pratique quotidienne et la révision de manière informelle de la probabilité d'un diagnostic en fonction du résultat d'un test reste la règle. L'intérêt de l'approche bayesienne est de mettre l'accent sur deux sources d'erreurs potentielles dans le raisonnement clinique : l'estimation de la probabilité pré-test et les caractéristiques informationnelles intrinsèques du test.

D Analyse décisionnelle

L'analyse décisionnelle est une technique de modélisation permettant d'aborder des problèmes complexes en les décomposant en problèmes élémentaires de type « loterie ». Elle peut être utilisée dans les domaines diagnostique, pronostique ou thérapeutique. L'analyse décisionnelle se base sur le calcul de l'utilité moyenne de stratégies concurrentes : l'utilité moyenne est la somme des utilités respectives des issues potentielles d'une stratégie pondérées par leur probabilité de survenue. Elle prend en compte les performances d'un test diagnostique ou l'efficacité d'un traitement, mais aussi l'utilité mesurée par exemple en termes d'impact sur la qualité de vie estimée par les patients. L'analyse décisionnelle peut représenter graphiquement le problème analysé par un arbre de décision (fig. 1.2). Fig. 1.2

Arbre décisionnel modélisant le rapport coût-efficacité de l'administration d'une dose d'artésunate par voie intrarectale dans la prise en charge préhospitalière d'un accès palustre sévère chez un enfant âgé de moins de 5 ans.

Source : figure adaptée par les auteurs de ce chapitre d'après Tozan Y et al. Prereferral rectal artesunate for treatment of severe childhood malaria : a cost-effectiveness analysis. Lancet 2010 ; 376 : 1910-5.

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L'analyse médico-économique de type coût-utilité est basée sur les mêmes principes mais intègre en plus de l'utilité les coûts des différentes issues. Les stratégies peuvent être comparées en calculant le coût additionnel par année de vie sauvée supplémentaire, par exemple.

Le nœud racine (carré) représente une décision, les autres nœuds (ronds) une « loterie », et les nœuds terminaux ou feuilles (triangles) une issue. P1 est la probabilité d'hospitalisation pour les patients non traités par artésunate, P2 la probabilité d'hospitalisation pour les patients traités par artésunate, P3 la probabilité de décès en cas d'hospitalisation pour les patients non traités par artésunate, P4 la probabilité de décès en absence d'hospitalisation pour les patients non traités par artésunate, P5 la probabilité de décès en cas d'hospitalisation pour les patients traités par artésunate, P6 la probabilité de décès en absence d'hospitalisation pour les patients traités par artésunate, et EA l'efficacité de l'artésunate.

II Médecine fondée sur les preuves

A Définition

La médecine fondée sur les preuves (evidence-based medicine ou EMB) désigne l'utilisation consciencieuse et judicieuse des meilleures données scientifiques actuelles dans la prise en charge personnalisée de chaque patient. Cette pratique est fondée sur le fait que le développement des connaissances scientifiques est tel qu'aucun médecin ne peut les assimiler, même dans son propre domaine. Il doit donc être capable, en cas d'incertitude, de rechercher et d'évaluer les informations scientifiques permettant de résoudre le problème clinique posé.

La médecine fondée sur les preuves a été conceptualisée et développée par des spécialistes de l'épidémiologie clinique de l'université McMaster à Hamilton (Canada) dans les années 1980.

Pour les concepteurs de la médecine fondée sur les preuves, la décision médicale intègre (fig. 1.3) :

  • l'expérience clinique du médecin ;
  • les données les plus récentes issues de l'épidémiologie clinique ;
  • les préférences du patient.

________________________________________________________________________________Fig. 1.3

Décision médicale dans la démarche de médecine fondée sur les preuves.

Source : Sackett DL et al. Evidence-based medicine : what it is and what it isn't. BMJ 1996 ; 312 : 71-2.

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B Principes

La démarche de médecine fondée sur les preuves comporte quatre étapes.

1 Formuler une question clinique claire et précise à partir de la situation clinique rencontrée dans la pratique

Il s'agit de convertir le problème clinique rencontré dans la pratique en une question claire et précise. Cette question peut concerner la prévention, le diagnostic, le pronostic, le traitement, la réadaptation d'une maladie. Pour être complète, cette question doit comporter les éléments suivants, résumés par l'acronyme « PICOT » pour patients, intervention, comparator, outcomes, time (tableau 1.1) :

  • définition précise du groupe de patients considéré ;
  • spécification de l'intervention considérée (diagnostique, préventive, thérapeutique, de réadaptation) ;
  • spécification éventuelle de la principale alternative à l'intervention considérée ;
  • définition d'un ou plusieurs critères de jugement pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'intervention ;
  • spécification de l'horizon temporel pour évaluer le critère de jugement.

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Exemples

« Chez les patients avec un infarctus du myocarde, quelle est l'efficacité d'un traitement par bêtabloquants, comparé à l'absence de traitement, sur la mortalité toutes causes à un an ? » ou « Chez les patients vus aux urgences pour douleur thoracique, quelle est la valeur diagnostique du scanner spiralé dans le diagnostic d'embolie pulmonaire ? » Dans le second exemple, l'intervention est l'examen radiologique et le critère de jugement la présence ou non d'embolie pulmonaire.

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Tableau 1.1 Formuler la question dans la démarche de médecine fondée sur les preuves : éléments du PICOT en fonction du type d'étude

PICOTTraitementDiagnosticÉtiologiePronostic
PatientPopulation, patients, problème clinique
Intervention (élément soumis à évaluation)InterventionNouveau testFacteur d'expositionFacteur pronostique
Comparator (situation de référence)Contrôle (traitement ou intervention de référence)Prise en charge ou test de référenceAbsence d'expositionAbsence du facteur pronostique ou degré d'importance du facteur évalué (par ex. taille d'une tumeur)
Outcome (critère de jugement)Issue clinique (ce que l'on veut améliorer : survie, évolution de la maladie…)Identification de la maladie à diagnostiquer (validité du diagnostic)MaladieIssue clinique (survie, complication, évolution de la maladie…)
Time (horizon temporel)Moment de l'évaluation
Type d'étudeEssai contrôlé randomiséTransversale
Cohorte
Cas-témoins
Cohorte
Pronostique (cohorte)

2 Identifier les publications pertinentes

Il s'agit d'identifier les publications pertinentes pour répondre à la question posée. Tous les médecins n'ont pas le temps ou les moyens d'identifier les publications pour pratiquer une médecine fondée sur des preuves. Il existe un certain nombre de ressources élaborées conformément aux principes de la médecine fondée sur les preuves et facilement accessibles (encadré 1.3Encadré 1.3 Médecine fondée sur des preuves : les outils que peut utiliser le médecin

Le développement d'Internet a considérablement facilité l'accès des médecins (et du public) aux publications scientifiques, au travers en particulier de la base Medline via son interface PubMed mais aussi de moteurs de recherche comme Google. Tous les médecins n'ont cependant pas le temps ni l'appétence pour ce genre de recherches. Ils disposent, à condition cependant de lire l'anglais, de ressources qui mettent à disposition une information valide, compilée et analysée.

Voici quelques ressources citées à titre d'exemples.

Bases de connaissance

Elles offrent l'accès à des revues systématiques rigoureusement sélectionnées et à un certain nombre de ressources dans le domaine de la médecine fondée sur les preuves (accès payant pour certaines) :

Revues systématiques et méta-analyses

La principale source de revues systématiques est la banque Cochrane (www.thecochranelibrary.com). Elle présente des revues systématiques et méta-analyses réalisées par des professionnels de santé, membres de la Collaboration Cochrane, au sein de groupes thématiques. Au total, 53 groupes de revue travaillent à la réalisation et l'actualisation des revues, supervisés par une équipe éditoriale qui veille à l'application des standards de qualité rigoureux. L'ensemble des résumés traduits en français est accessible sur le site français (www.cochrane.fr).

Les recommandations pour la pratique clinique

Ces recommandations sont des « propositions développées selon une méthode explicite pour aider le praticien et le patient à rechercher les soins les plus appropriés dans des circonstances cliniques données ». Leur objectif est d'informer les professionnels de santé, les patients et usagers du système de santé sur l'état de l'art et les données acquises de la science afin d'améliorer la prise en charge et la qualité des soins. Contrairement aux revues systématiques, qui ne prennent en compte que les informations issues des publications scientifiques, les recommandations prennent en compte l'avis d'experts (lorsque les données scientifiques ne peuvent trancher) mais aussi l'organisation des soins, les moyens disponibles, voire la culture du pays où elles sont élaborées. En France, elles sont proposées par la Haute Autorité de santé (www.has-sante.fr) ainsi que par un certain nombre de sociétés savantes.

).

3 Évaluer de manière critique la méthodologie et les résultats des publications identifiées

Il s'agit d'apprécier leur validité (niveau de preuve scientifique), leur impact (importance de l'effet) et leur utilité pratique (grade de recommandation). Lorsqu'une analyse exhaustive de la littérature est effectuée en respectant ces trois étapes, cela correspond à une revue systématique, qui peut être complétée par une méta-analyse. Une revue systématique consiste à identifier, évaluer et synthétiser toutes les études, publiées ou non, traitant d'un sujet donné. Son objectif est de répondre à une question précise dans le domaine de la santé.

Si les résultats quantitatifs des études peuvent être combinés, on peut calculer une mesure statistique de l'effet global de l'intervention évaluée. On parlera alors de méta-analyse - la méta-analyse proprement dite étant la combinaison statistique des résultats de plusieurs études) (voir chap. 5-item 320).

4 Déduire une conduite à tenir personnalisée pour le patient

On intègre dans ce but :

  • les possibilités d'extrapolation des résultats issus de la revue de la littérature au patient ;
  • la pertinence de l'intervention pour le contexte de la pratique du médecin ;
  • la balance bénéfice/risque de l'intervention ;
  • les préférences du patient.

Les préférences du patient englobent ses attentes et ses objectifs personnels en termes de santé et de qualité de vie ainsi que le poids qu'il accorde aux bénéfices attendus, aux effets indésirables potentiels, aux coûts et aux contraintes associés aux différentes options de prise en charge. La révélation des préférences du patient peut être informelle ou faire appel à des outils d'aide à la décision ou à des méthodes formalisées (échelle visuelle analogique, arbitrage temporel ou pari standard). Idéalement, la conduite à tenir est décidée au terme d'un processus de décision médicale partagée.

C Niveau de preuve scientifique des études et grade des recommandations

1 Niveau de preuve scientifique des études

L'évaluation critique des études demande d'analyser la validité de leurs résultats lorsqu'une décision doit être prise. Le niveau de preuve caractérise la capacité d'une étude ou d'un ensemble d'études à répondre à la question posée. Le niveau de preuve correspond à la confiance que l'on peut avoir en un résultat ou dans l'effet d'une intervention. Cette confiance est fonction :

  • du schéma des études ;
  • de leur adéquation avec la question posée ;
  • de leur qualité méthodologique.

Différents systèmes d'évaluation ont été proposés et sont utilisés par des organisations. Ils aboutissent régulièrement à des conclusions variables quant au niveau de preuve scientifique des mêmes études. Ces systèmes d'évaluation placent tous l'essai contrôlé randomisé comme ayant le plus haut niveau de preuve scientifique, mais ils comportent tous une part de subjectivité. Ils ne tiennent en général pas compte de la qualité méthodologique propre à l'étude, qui doit pourtant répondre à un certain nombre de critères de validité interne et externe.

La place de la méta-analyse dans ces systèmes d'évaluation reste débattue : le niveau de preuve scientifique d'une méta-analyse d'essais contrôlés randomisés de faible puissance est-il le même, supérieur ou inférieur au niveau de preuve scientifique d'un vaste essai multicentrique de forte puissance ?

Un groupe de travail international a proposé GRADE (acronyme de grading of recommendations assessment, development and evaluation), un système de gradation des recommandations structuré et transparent (tableau 1.2). Dans l'approche GRADE, un essai contrôlé randomisé a a priori un niveau de preuve élevé, mais ce niveau peut être abaissé si l'essai présente des biais (perdus de vue, critères de jugement subjectifs…), si la population prise en compte ou le critère de jugement ne correspondent pas à l'objectif qu'on recherche (PICOT) ou si le résultat est imprécis (intervalles de confiance larges). À l'inverse, une étude observationnelle a a priori un faible niveau de preuve, mais ce niveau peut être augmenté en cas d'intensité de l'effet importante (association très forte entre un facteur de risque et une maladie ou entre un traitement et un effet indésirable) ou de mise en évidence d'une relation dose-effet.

Tableau 1.2 Niveau de preuve scientifique selon GRADE

Type d'étudeNiveau de preuve scientifique a prioriSoustraire siAjouter siNiveau de preuve scientifique a posteriori
Essais randomisésÉlevéRisque de biais :
− 1 sérieux
− 2 très sérieux
Intensité de l'effet :
+ 1 importante
+ 2 très importante
Élevé (4 plus + + + +)
Hétérogénéité :
− 1 sérieuse
− 2 très sérieuse
Relation dose-effet :
+ 1 existence d'un gradient
Modéré (3 plus + + + −)
Études observationnellesFaibleDéfaut d'applicabilité :
− 1 sérieux
− 2 très sérieux
Facteur de confusion résiduel :
+ 1 diminuerait l'effet observé
+ 1 produirait un effet apparent en absence d'effet observé
Faible (2 plus + + − −)
Imprécision :
− 1 sérieux
− 2 très sérieux
Très faible (1 plus + − − −)
Biais de publication :
− 1 probable
− 2 très probable

Source : tableau adapté de Balshem H et al. GRADE guidelines : 3. Rating the quality of evidence. J Clin Epidemiol 2011 ; 64 : 401-6.

2 Grade des recommandations

Un grade peut être assigné aux recommandations soit dans le cadre d'une revue systématique ou méta-analyse, soit dans le cadre de l'élaboration de recommandations pour la pratique publiées par une société scientifique ou un organisme public comme la Haute autorité de santé (HAS).

Dans le cadre d'une revue systématique ou d'une méta-analyse, cette synthèse ne prend en compte que les données de la littérature. Dans le cadre de l'élaboration de recommandations (recommandations de pratique clinique, conférence de consensus), l'avis d'experts est en général pris en compte.

Le grade d'une recommandation est un compromis qui implique un jugement de valeur prenant en compte les bénéfices d'une intervention, ses risques, ses coûts, les moyens disponibles pour la mettre en œuvre, et la valeur donnée par les patients à cette intervention.

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Exemple

Lorsqu'il s'agit de recommander le traitement anticoagulant chez des patients avec une fibrillation auriculaire, la balance entre le risque d'événement thrombo-embolique sans traitement et le risque d'hémorragie sous traitement tient compte non seulement du niveau de preuve scientifique des études ayant évalué cette intervention et du risque d'événement thrombo-embolique et d'hémorragie qui peut différer selon les groupes de patients (âge, pathologie associée…) mais aussi de l'organisation des soins (la capacité du système de soins à surveiller correctement les malades). On comprend donc que si le niveau de preuve scientifique d'une intervention dépend strictement de la qualité des études, le grade d'une recommandation peut varier selon le système de soins ou le pays.

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Différents systèmes de gradation des recommandations existent. Dans le système de gradation proposée par la HAS (tableau 1.3), une recommandation de grade A (preuve scientifique établie) est fondée sur un niveau de preuve scientifique 1, une recommandation de grade B (présomption scientifique) sur un niveau de preuve scientifique 2 et une recommandation de niveau C (faible niveau scientifique) sur un niveau de preuve scientifique 3 ou 4.

Tableau 1.3 Grade des recommandations pour la pratique clinique en fonction du niveau de preuve scientifique fourni par la littérature (Haute Autorité de santé, 2013)

Niveau de preuve scientifique fourni par la littératureType d'étudeGrade des recommandations
Niveau 1Essais comparatifs randomisés de forte puissance
Méta-analyses d'essais comparatifs randomisés
Analyse de décision basée sur des études bien menées
Grade A
Preuve scientifique établie
Niveau 2Essais comparatifs randomisés de faible puissance
Études comparatives non randomisées bien menées
Études de cohorte
Grade B
Présomption scientifique
Niveau 3Études cas-témoinsGrade C
Faible niveau de preuve scientifique
Niveau 4Études comparatives comportant des biais importants
Études rétrospectives
Études épidémiologiques descriptives (transversales, longitudinales)
Séries de cas

La limite de ce système de gradation tient à la part de subjectivité qu'il implique : un seul essai contrôlé randomisé est-il suffisant pour assigner une recommandation de grade A ? un essai contrôlé randomisé de qualité est-il préférable à dix études de cohortes dont les résultats vont tous dans le même sens ?

D Limites de la médecine fondée sur les preuves

Depuis plus de 20 ans, le mouvement de la médecine fondée sur les preuves s'attache à promouvoir un mode d'enseignement et d'exercice de la médecine combinant les données de plus haut niveau de preuve scientifique, l'expérience clinique du médecin et les préférences des patients. Ce mouvement a contribué à de nombreuses avancées, telles que l'avènement de la Collaboration Cochrane, l'adoption par les plus grandes revues médicales scientifiques de standards de publication (CONSORT, STROBE…), la mise en place d'agences nationales ou internationales chargées de la promotion de la qualité et de la sécurité des soins, et le développement de recommandations pour la pratique clinique dont l'implémentation a été suivie d'un impact sur les événements cliniques.

La médecine fondée sur les preuves comporte également des limites :

  • les données peuvent être limitées ou inexistantes pour des questions cliniquement pertinentes auxquelles sont confrontés les médecins dans leur exercice quotidien ;
  • la recherche clinique est de plus en plus orientée par les intérêts des compagnies pharmaceutiques, en fonction des produits ou dispositifs qu'elles développent et commercialisent. La qualité méthodologique et la transparence des études financées par l'industrie pharmaceutique ont été mises en défaut à plusieurs reprises ;
  • le volume des recommandations disponibles pour la pratique clinique et la discordance de recommandations publiées sur un même sujet constitue un obstacle à leur utilisation en pratique quotidienne ;
  • les données issues de la médecine fondée sur les preuves ne considèrent que très rarement le cas des patients polypathologiques. Appliquer indépendamment les recommandations ciblant chaque pathologie aboutit rapidement à des traitements redondants, inefficaces voire dangereux pour le patient.

L'utilisation des outils issus de la médecine fondée sur les preuves (règles de décision clinique, scores de prédiction clinique, rappels au moment de la prescription, outils d'aide à la décision informatisés…) interférerait de manière négative avec le temps dédié à l'examen clinique lors de la consultation.

III Décision médicale partagée

A Principes

Le modèle de décision médicale partagée se caractérise par :

  • un échange bilatéral d'information portant à la fois sur les éléments de preuve scientifique et sur les valeurs et les préférences du patient ;
  • une délibération en vue de la prise de décision acceptée d'un commun accord.

Le modèle de décision médicale partagée, fondé sur le principe du respect de la personne, vise à améliorer la participation du patient qui le souhaite aux décisions qui concernent sa santé individuelle. Il se distingue du modèle paternaliste, dans lequel le médecin informe le patient et prend seul la décision, et du modèle informatif, dans lequel le médecin est un expert qui informe le patient mais la décision revient au patient seul (tableau 1.4).

Tableau 1.4 Comparaison des modèles de décision paternaliste, partagée, et informatif

PaternalisteDécision partagéeInformatif
Échange d'informationUnidirectionnel
Médecin → patient
Contenu médical
Information minimale
Bidirectionnel
Médecin ⇔ patient
Contenu médical et valeurs du patient
Toute information pertinente
Unidirectionnel
Médecin → patient
Contenu médical
Toute information pertinente
DélibérationMédecin seul
(± autres médecins)
Médecin et patient
(± autres acteurs)
Patient seul
(± entourage)
Prise de décisionMédecinMédecin et patientPatient

Source : tableau adapté de Charles C, et al. What do we mean by partnership in making decisions about treatment ? BMJ 1999 ; 319 : 780-2.

Le modèle de décision médicale partagée s'inscrit dans le développement des approches centrées autour du patient. Il trouve son assise dans la loi du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé qui stipule que « toute personne prend, avec le professionnel de santé et compte tenu des informations et des préconisations qu'il lui fournit, les décisions concernant sa santé. Le médecin doit respecter la volonté de la personne après l'avoir informée des conséquences de ses choix. […] Aucun acte médical ni aucun traitement ne peut être pratiqué sans le consentement libre et éclairé de la personne et ce consentement peut être retiré à tout moment. […] Le consentement du mineur ou du majeur sous tutelle doit être systématiquement recherché s'il est apte à exprimer sa volonté et à participer à la décision ». Il faut noter que, sur le plan juridique, le partage de la décision ne modifie pas la responsabilité médicale.

La diffusion d'indicateurs relatifs à l'expérience du patient vis-à-vis de son implication dans les décisions qui le concernent lors d'une hospitalisation est en cours d'expérimentation dans le cadre d'une enquête (I-SATIS).

C Mise en œuvre

Le processus de décision médicale partagée se décompose en quatre étapes :

  • le médecin établit une atmosphère propice à l'échange de sorte que le patient perçoive que, s'il le souhaite, son opinion sur les différentes options est prise en compte ;
  • le médecin recherche les préférences du patient concernant les différentes options ;
  • le médecin et le patient échangent les informations connues :
  • le médecin transmet les informations sur les différentes options possibles, dont celle de ne pas être traité, sur leurs risques et bénéfices probables, d'une manière claire, objective et compréhensible,
  • le patient communique les informations qu'il a pu recueillir avant la consultation et fait part de ses valeurs (ce qui est important pour lui au regard du choix du traitement),
  • le médecin s'enquiert de l'information recueillie par le patient et de ses représentations personnelles sur lesquelles il fonde ses préférences,
  • le médecin porte une attention particulière à la manière dont le patient intègre les notions de bénéfices/risques (ceux-ci étant définis de manière statistique et non pour un individu donné) ;
  • le médecin et le patient trouvent un accord mutuel et prennent une décision acceptée par les deux interlocuteurs.

D Aides à la décision

Les aides à la décision destinées aux patients sont des outils permettant au patient et au médecin de prendre une décision partagée. Elles ne conseillent pas une option plutôt qu'une autre, ni ne remplacent la consultation du médecin. Elles sont conçues comme un complément afin d'accompagner, et non de remplacer, les conseils du médecin. Elles préparent le patient à prendre, avec le professionnel de santé, des décisions éclairées et fondées sur ses valeurs. Utilisant des supports variés (documents écrits, vidéos, multimédias interactifs…), ces aides à la décision ont pour objectifs de :

  • expliciter la décision à prendre ;
  • apporter l'information fondée sur les preuves scientifiques concernant la maladie, les options disponibles (dont celle de ne pas traiter), ainsi que les bénéfices et effets indésirables associés, leurs probabilités de survenue et les domaines d'incertitude ;
  • aider le patient à révéler ses valeurs ;
  • expliciter les étapes du processus décisionnel et de communication avec les autres personnes impliquées dans la décision (médecin, famille, proches).

Les situations cliniques propices à l'utilisation d'aides à la décision sont codifiées (encadré 1.4Encadré 1.4 Situations cliniques pertinentes pour l'utilisation d'outils d'aide à la décision

Les situations remplissant un ou plusieurs des critères suivants sont pertinentes pour utiliser des aides à la décision :

  • la décision repose essentiellement sur les préférences et valeurs du patient :
  • pathologies impliquant le pronostic vital, pour lesquelles il existe plusieurs options thérapeutiques et où le patient peut valoriser différemment les notions de durée et de qualité de vie (cancer),
  • situations pour lesquelles un acte médical ou un traitement peut être proposé pour améliorer la qualité de vie de la personne (contraception, ménopause, maladies chroniques…),
  • incertitude sur le rapport bénéfice/risque pour un patient donné, notamment en cas de comorbidités,
  • situations complexes de limitation ou refus de soins (réanimation, fin de vie) ;
  • un recours inapproprié aux soins est détecté (mésusage, sur- ou sous-utilisation) ;
  • la prévalence de la situation est élevée (grossesse, accouchement, cancer, pathologies de l'appareil locomoteur ou cardiovasculaires).

Les situations pour lesquelles l'utilisation d'aides à la décision n'est pas pertinente incluent :

  • les urgences vitales ;
  • les traitements à caractère indispensable ;
  • les traitements formellement contre-indiqués ;
  • l'existence d'une option dominant les autres à la fois en termes de bénéfice et de risque.

). Actuellement, les aides à la décision destinées aux patients et rédigées en français sont rares. Les aides à la décision améliorent la participation du patient aux décisions, réduisent le nombre de patients indécis et augmentent les connaissances du patient.

IV Décision collégiale

Dans les situations complexes, il peut être nécessaire de recourir à une procédure de décision collégiale telle que définie dans l'article 37 du Code de déontologie médicale (article R. 4127-37 du Code de santé publique).

A Principes

La discussion collégiale est une étape d'un processus décisionnel collectif à l'issue duquel est prise la décision médicale proprement dite. Cette procédure doit être mise en œuvre dans les situations de limitation ou d'arrêt de traitements paraissant inutiles ou disproportionnés ou qui n'ont d'autres effets que le maintien artificiel de la vie chez un patient hors d'état d'exprimer sa volonté. Cela s'applique aux patients inconscients en phase avancée ou terminale d'une affection grave et incurable, ou sans espoir raisonnable de récupération et maintenus en vie de façon prolongée par des thérapeutiques de substitution des fonctions vitales défaillantes. Dans les deux cas, la procédure collégiale ne s'applique que lorsqu'un traitement a déjà été mis en œuvre et qu'il s'agit de l'arrêter ou de le limiter.

La procédure collégiale n'est pas obligatoire pour décider d'entreprendre ou non un traitement, mais le médecin peut y recourir s'il le souhaite. Par ailleurs, une décision collégiale est prise dans le cadre des réunions de concertation pluridisciplinaire, impliquant notamment tous les patients atteints de cancer.

Les objectifs de la procédure de décision collégiale sont de :

  • prévenir l'obstination déraisonnable dans l'intérêt du patient ;
  • préserver le patient d'une décision solitaire et arbitraire

B Mise en œuvre

La procédure de décision collégiale se déroule en cinq étapes :

  • recherche par le médecin en charge du patient de ses souhaits en consultant :
  • les directives anticipées du patient si elles existent (encadré 1.5Encadré 1.5 Directives anticipées
  • Les directives anticipées indiquent les souhaits de la personne relatifs à sa fin de vie concernant les conditions de la limitation ou de l'arrêt du traitement.
  • Elles sont rédigées à l'initiative du patient qui les fait connaître lors de son hospitalisation.
  • Elles sont révocables à tout moment par le patient sans formalités.
  • Il s'agit d'un document écrit, daté, signé par son auteur et mentionnant le nom, le prénom, la date et le lieu de naissance de l'auteur.
  • L'original est conservé par le patient ou par la personne de confiance. Une copie est conservée dans le dossier médical. Si elles ne sont pas présentes dans le dossier du patient qui est hors d'état de s'exprimer, le médecin doit rechercher leur existence auprès de la personne de confiance, la famille, les proches, le médecin traitant ou le médecin qui a adressé le patient.
  • La durée de validité est de 3 ans à compter de la date de rédaction (elles sont prolongées sans limitation de durée si l'état d'inconscience ou l'incapacité mentale empêche le patient de les renouveler au cours des 3 ans).
  • ),
  • la personne de confiance si elle a été désignée par le patient (encadré 1.6Encadré 1.6 Personne de confiance
  • Il s'agit d'une personne physique désignée librement par le patient, et ce rôle est accepté par la personne choisie.
  • Un parent, un proche ou le médecin traitant peuvent être la personne de confiance.
  • La personne de confiance ne doit pas être confondue avec la personne à prévenir : même s'il peut s'agir de la même personne, le rôle de la personne de confiance est différent.
  • Le patient a le droit de ne pas désigner de personne de confiance (dans ce cas, le souhait de ne pas désigner une personne de confiance est indiqué explicitement dans le dossier).
  • La désignation de la personne de confiance se fait par mandat écrit (c'est un document signé par le patient et éventuellement par la personne désignée).
  • Ce mandat de la personne de confiance est conservé dans le dossier.
  • La désignation de la personne de confiance est valable pour la durée d'hospitalisation.
  • Il est possible de changer de personne de confiance au cours de l'hospitalisation.
  • ),
  • à défaut la famille ou un proche ;
  • recherche de l'avis d'un médecin consultant extérieur au service et sans lien hiérarchique :
  • ce médecin dispose de connaissances suffisantes de la pathologie, d'une expérience, et de capacités professionnelles et humaines,
  • il peut s'agir du médecin traitant, d'un médecin spécialiste, d'un médecin d'équipe mobile de soins palliatifs, d'un médecin réanimateur…,
  • son rôle est triple :
  • il apporte un avis éclairé fondé sur l'ensemble des informations disponibles concernant le patient,
  • il discute avec le médecin en charge du patient pour l'aider à mener sa réflexion dans l'intérêt du patient,
  • il rassure les proches par sa présence sur le fait que la décision sera prise de manière impartiale ;
  • concertation entre le médecin et l'équipe en charge du patient en vue d'une collecte et d'un échange d'information (le médecin consultant peut assister à cette réunion) ;
  • formulation de l'avis du médecin consultant. Le médecin en charge du patient ou le médecin consultant peut recourir à un second avis ;
  • prise de décision finale motivée. Les avis recueillis, la nature et le sens des concertations ainsi que les motifs de la décision sont inscrits dans le dossier du patient. La personne de confiance ou la famille ou à défaut un proche sont informés de la nature et des motifs de la décision.

V Réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP)

A Définition

Les RCP regroupent des professionnels de santé de différentes disciplines dont les compétences sont indispensables pour prendre une décision conforme aux données actuelles de la science.

B RCP en cancérologie

Tout patient atteint d'un cancer doit faire l'objet d'une présentation en RCP à visée diagnostique ou thérapeutique. En cas de situation clinique faisant l'objet d'une prise en charge standard de validité incontestable, celle-ci peut être mise en route sans attendre la RCP, mais le dossier devra être ultérieurement présenté pour être entériné, et cette prise en charge enregistrée et archivée.

C RCP en dehors de la cancérologie

Les RCP ne sont pas exclusives à la cancérologie et peuvent être mises en œuvre dans d'autres spécialités, pour des prises en charge complexes.

D Mise en œuvre de la RCP

Au cours des RCP, les dossiers des patients sont discutés à tour de rôle, de façon collégiale et sur la base de référentiels et recommandations pour la pratique clinique.

La décision prise en RCP est tracée pour chaque patient, comportant la date, la proposition diagnostique ou thérapeutique, ainsi que les noms et qualifications des médecins participants. Pour être valable, une décision prise en RCP nécessite un quorum d'au moins trois médecins de spécialités différentes permettant d'avoir un avis pertinent sur toutes les procédures envisagées. Dans le cas contraire, le dossier doit être représenté avec le spécialiste manquant dans les plus brefs délais. La présence du médecin traitant du patient est sollicitée, mais n'est pas obligatoire.

La décision est soumise au patient et inscrite dans le dossier du patient. Si la prise en charge diagnostique ou thérapeutique effective diffère de la décision de la RCP, les raisons doivent être argumentées par le médecin référent et inscrites dans le dossier du patient.

La participation régulière à une RCP valide l'obligation de développement professionnel continu d'un médecin.

VI Notions d'efficacité, effectivité, efficience, et utilité

On distingue classiquement les concepts d'efficacité théorique, efficacité pratique (ou effectivité) et efficience.

A Efficacité théorique (efficacy)

L'efficacité théorique désigne le niveau de résultat produit par une intervention de santé appliquée à un groupe de sujets sélectionnés dans des conditions optimales de réalisation qu'on peut qualifier d'expérimentales (essai contrôlé randomisé). L'intervention testée est évaluée comparativement à l'absence d'intervention ou à une intervention de référence.

B Effectivité ou efficacité pratique (effectiveness)

L'efficacité pratique ou effectivité désigne le niveau de résultat d'une intervention de santé appliquée à une communauté de sujets non sélectionnés et dans des conditions réelles d'utilisation. L'intervention testée est évaluée comparativement à l'absence d'intervention ou à une intervention de référence. L'efficacité pratique est quasiment toujours inférieure à l'efficacité théorique escomptée, compte tenu de l'acceptabilité de l'intervention, de sa mise en œuvre et des interactions qui peuvent se produire.

C Efficience (efficiency)

L'efficience désigne la dimension économique de l'efficacité en rapportant le niveau de résultat aux ressources utilisées. L'efficience est une mesure du rendement d'une intervention, elle est quantifiée par le ratio coût/efficacité (ou coût/effectivité) incrémentiel ou différentiel comparativement à une stratégie de référence. Une nouvelle stratégie domine une autre stratégie lorsqu'elle est plus efficace et moins coûteuse. En général, une nouvelle stratégie est plus efficace mais aussi plus coûteuse que la stratégie de référence (on quantifie alors, par exemple, le coût, exprimé en euros, par année de vie supplémentaire gagnée par la nouvelle stratégie comparativement à la stratégie de référence).

D Utilité

L'utilité désigne la perception qu'a un sujet des multiples composantes subjectives liées à son état de santé perçu. Une nouvelle intervention peut être plus efficace qu'une intervention de référence en allongeant la durée de vie (exprimée en années) mais peut entraîner davantage d'effets indésirables à l'origine d'une détérioration de la qualité de vie. L'utilité intègre ces deux dimensions (durée et qualité de vie) en une mesure synthétique évaluée du point de vue des patients. Les années de vie ajustées sur la qualité (quality adjusted life years ou QALYs) pondèrent le nombre d'années de vie vécues par la qualité de vie. Par convention, l'état de santé parfait reçoit un poids de 1 et l'état de mort un poids de 0. La qualité de vie associée aux autres états de santé s'échelonne entre 1 et 0, voire moins que 0 lorsque le patient juge la qualité de vie associée à l'état de santé « pire » que la mort. Il existe plusieurs approches pour estimer l'utilité d'un état de santé :

  • l'arbitrage temporel (time trade-off) consiste à demander à un patient combien d'années de vie dans un état de santé parfait il serait prêt à échanger contre 10 années dans son état de santé actuel. Si le sujet répond 5 années, cela signifie que l'utilité de son état de santé actuel est de 0,5. On pondérera alors la durée de survie dans son état actuel par un coefficient de 0,5 ;
  • le pari ou loterie standard (standard gamble) consiste à demander au sujet de choisir entre deux options : l'option 1 correspond à un traitement avec une probabilité p de guérison complète et une probabilité (1-p) de décès immédiat ; l'option 2 consiste à rester dans son état de santé actuelle de manière certaine. On fait varier la probabilité p jusqu'à ce que le patient soit indifférent entre les deux options. Si le sujet est indifférent entre les deux options pour une probabilité de 0,6, cette probabilité correspond à l'utilité de l'état de santé actuel du sujet ;
  • les échelles standardisées permettent de quantifier la qualité de vie ou la santé perceptuelle générique ou spécifique de pathologies. Il existe de nombreuses échelles qui ont été développées et validées conformément à une méthodologie rigoureuse. L'une des échelles de qualité de vie générique les plus utilisées dans le monde et ayant fait l'objet de validations transculturelles pour de nombreux pays est le questionnaire MOS SF-36 (acronyme de medical outcome study short form 36) comportant 36 items.

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Pointsclés

  • Le raisonnement clinique combine approche analytique (raisonnement hypothético-déductif) et approche non analytique (reconnaissance immédiate) à des degrés variables selon le niveau d'expertise du médecin pour le problème rencontré.
  • Dans l'approche bayesienne, la probabilité post-test de la maladie est fonction de la probabilité pré-test et des performances informationnelles intrinsèques du test quantifiées par les rapports de vraisemblance.
  • Un test très sensible est utile pour exclure le diagnostic de la maladie (SNOUT), tandis qu'un test très spécifique est utile pour confirmer le diagnostic de la maladie (SPIN).
  • Dans la pratique de la médecine fondée sur les preuves (evidence-based medicine), la décision médicale intègre l'expérience clinique du médecin, les données les plus récentes de l'épidémiologie clinique et les préférences du patient.
  • Le modèle de décision médicale partagée se caractérise par :
  • un échange bilatéral d'information portant à la fois sur les éléments de preuve scientifique et sur les valeurs et les préférences du patient ;
  • une délibération en vue de la prise de décision acceptée d'un commun accord par le patient et le médecin.
  • Le recours à la procédure de décision collégiale est indiqué dans les situations complexes notamment de limitation ou d'arrêt de traitements paraissant inutiles ou disproportionnés ou qui n'ont d'autres effets que le maintien artificiel de la vie chez un patient hors d'état d'exprimer sa volonté.

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Pour en savoir plus

Elstein AS, Schwartz A. Clinical problem solving and diagnostic decision making : selective review of the cognitive literature. BMJ 2002 ; 324 : 729-32.

Greenhalgh T, Howick J, Maskrey N. Evidence-based medicine : a movement in crisis ? BMJ 2014 ; 348 : g3725.

Grenier B. Évaluation de la décision médicale - Introduction à l'analyse médico-économique. 3e éd. Paris : Masson ; 1999.

HAS. Patient et professionnels de santé : décider ensemble. Concept, aides destinées aux patients et impact de la décision médicale partagée. Octobre 2013. En ligne : http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2013-10/12iex04_decision_medicale_partagee_mel_vd.pdf. picture_1

Nendaz M, Charlin B, Leblanc V, Bordage G. Le raisonnement clinique : données issues de la recherche et implications pour l'enseignement. Pédagogie médicale 2005 ; 6 : 235-54.

Straus SE, Richardson WS, Glasziou P, Haynes RB. Médecine fondée sur les faits : evidence-based medicine. 3e éd. Paris : Elsevier ; 2006.

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